20 Yıla Yakın İzlemeyle Gelen Başarı
Araştırmacılar, bir grup hemofili B hastasına tek dozluk gen tedavisi uyguladıktan sonra hastaları ortalama 8 yıl, bazılarını ise 15 yıla kadar izledi. Bulgulara göre, gen tedavisi alan hastaların kanamaları önemli ölçüde azaldı, hatta bazı hastalarda faktör IX (9) takviyesine ihtiyaç neredeyse tamamen ortadan kalktı.
Bu başarı, genetik müdahalenin sadece geçici bir çözüm değil, aynı zamanda uzun süreli bir iyileşme sağlayabileceğini ortaya koyuyor. Çalışmaya katılan hastalardan birinin doktoru, “Hastam yıllardır faktör enjeksiyonu almıyor ve aktif yaşamına kesintisiz devam ediyor,” sözleriyle gelişmenin etkisini özetledi.
Tedavi Nasıl Uygulanıyor?
Gen tedavisinde, hastalara eksik olan pıhtılaşma faktörü IX’un işlevsel bir kopyasını taşıyan virüs bazlı bir vektör enjekte ediliyor. Bu vektör, karaciğer hücrelerine ulaşarak eksik proteinin üretimini başlatıyor. Tedavinin sadece bir kez uygulanması yeterli oluyor; bu da özellikle sürekli tedavi almak zorunda kalan hemofili hastaları için büyük bir avantaj.
Yan Etkiler Az, Umut Büyük
Araştırmacılar, tedavi sonrasında ciddi bir yan etkiyle karşılaşılmadığını, karaciğer enzim düzeylerinde geçici artışlar dışında önemli bir komplikasyon gözlenmediğini bildirdi. Bu da tedavinin hem güvenli hem de etkili olduğuna işaret ediyor.
FDA Onayı Yakın mı?
Bu klinik çalışmanın başarılı sonuçları, gen terapisinin yakın gelecekte FDA onayı alarak standart bir tedavi seçeneği haline gelmesi ihtimalini güçlendirdi. Hemofili toplulukları ve tıp dünyası, bu gelişmeyi heyecanla takip ediyor.
Küresel Sağlıkta Yeni Bir Dönem Başlıyor
Uzmanlar, bu başarının yalnızca hemofili B için değil, diğer genetik hastalıkların tedavisinde de çığır açabileceğini vurguluyor. “Bu, genetik hastalıklara yönelik tedavi yaklaşımlarında yeni bir çağın habercisidir,” diyor araştırma ekibinin başındaki bilim insanı.
Kaynak: Medicalxpress
